இரத்த சோகை மற்றும் தலசீமியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட 12 வயது மற்றும் அதற்கு மேற்பட்ட நோயாளிகளுக்கு முதல் மரபணு சிகிச்சையான காஸ்கேவிக்கு ஒப்புதல் சவூதி உணவு மற்றும் மருந்து ஆணையம் (SFDA) அளித்துள்ளது.
CRISPR/Cas9 தொழில்நுட்பத்தைப் பயன்படுத்தி மரபணு எடிட்டிங் மூலம் நோயாளிகளின் ஹெமாட்டோபாய்டிக் ஸ்டெம் செல்கள் மாற்றியமைக்கப்படுகின்றன. நோயாளியின் எலும்பு மஜ்ஜையில் இருந்து ஸ்டெம் செல்களைப் பிரித்தெடுத்து, அவற்றை ஆய்வகத்தில் மரபணு ரீதியாகத் திருத்துவதன் மூலம், நீண்ட கால விளைவை அளிக்க நோயாளியின் உடலில் மீண்டும் பொருத்தப்படுகிறது.
இரத்த சோகை என்பது பரம்பரை இரத்தக் கோளாறு ஆகும், கடுமையான வலி மற்றும் உடலில் உள்ள உயிரணுக்களுக்கு ஆக்ஸிஜன் பரிமாற்றத்தின் பற்றாக்குறையை ஏற்படுத்துகிறது.
தலசீமியா என்பது ஹீமோகுளோபின் உற்பத்தியைப் பாதிக்கும் மரபணு மாற்றங்களால் ஏற்படும் ஒரு பரம்பரை இரத்த நோயாகும், இது இரத்தத்தில் அதன் அளவை குறைக்கிறது. இரத்த சோகை மற்றும் மூச்சுத் திணறல் ஆகியவை அறிகுறிகளில் அடங்கும்.
